Forschung und Therapien
Update Roche: neue, globale Phase-III-Studie für Delandistrogen moxeparvovec
Roche wird eine neue, globale Phase-III-Studie für Delandistrogen moxeparvovec starten. Ziel ist es, die Behandlung von gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie auch in Europa und weiteren Ländern zu ermöglichen. Den Duchenne Community Letter finden Sie hier: 04.26_DMD Community Letter_Roche
Solid Bioscienes: Update der Studie „INSPIRE DUCHENNE“
Solid Biosciences hat aktualisierte positive Zwischenergebnisse aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie „INSPIRE DUCHENNE“ mit SGT-003 bekannt gegeben. Die vorläufigen Ergebnisse wurden am 11. März 2026 im Rahmen einer mündlichen Präsentation auf der MDA-Jahrestagung 2026. Die vollständige Pressemitteilung finden Sie hier: Solid Biosciences Provides Interim Positive Clinical Update on Phase 1_2 INSPIRE DUCHENNE Trial Study […]
Genethon: Gentherapie bei DMD
Genethon bestätigt zweijährige Wirksamkeit bei Patienten, die in der ersten Phase der klinischen Studie mit dem Wirkstoffkandidaten GNT0004 in therapeutischer Dosierung behandelt wurden. Die Pressemitteilung finden Sie hier: CP_MDA_DUCHENNE_11_MARS_GNT-US
Capricor Therapeutics: Studie – Update vom 12.03.2026
Capricor Therapeutics gibt auf der MDA-Konferenz 2026 aktuelle HOPE-3-Daten bekannt, die signifikante funktionelle Vorteile von Deramiocel bei der Duchenne-Muskeldystrophie belegen. Die Pressemitteilung finden Sie hier: 2026-03-12_Capricor_Therapeutics_Announces_Late_Breaking_339
Agamree: Ergebnisse der langfristigen vergleichenden Analysen aus der Praxis
Auf der MDA 2026 vorgestellte Daten zu AGAMREE® (Vamorolon) bestätigen eine vergleichbare Langzeitwirksamkeit bei einer Behandlungsdauer von bis zu 8 Jahren mit klinisch bedeutsamen Sicherheitsvorteilen bei Duchenne-Muskeldystrophie. Die Pressemitteilung von Santhera finden Sie hier: AGAMREE_Santhera Pressemitteilung Langzeitdaten_Approved E-Mail_260310
Update zur HOPE-Studie
Capricor Therapeutics gibt folgendes Update zur HOPE-Studie: 2025-12-03_Capricor_Therapeutics_Announces_Positive_Topline_331
Update zu DUVYZAT® (Givinostat)
Italfarmaco hat folgende Mitteilung für die Duchenne-Gemeinschaft veröffentlicht: Community Letter Italfarmaco
Informationen zu ULYSSES
Aktuelle Informationen zur ULYSSES Studie für nicht-gehfähige Patienten von ITF finden Sie hier: Informationen zur ULYSSES Studie
Keine Zulassung der EMA von Elevidys™ (Delandistrogene Moxeparvovec) für die Behandlung von gehfähigen Patienten mit DMD
Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat in seiner Sitzung vom 21.-24. Juli 2025 gegen eine Zulassung von Delandistrogen moxeparvovec in der Europäischen Union (EU) für gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 3-7 Jahren gestimmt. Hier die Pressemitteilung von Roche: Roche DMD Community Letter 07_25
Studie über Vamorolone bei Becker Muskeldystrophie
Hier finden Sie den Link zur Studie: Study Details | A Study to Assess Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy (BMD) | ClinicalTrials.gov
Neue Website zu Agamree
Die neue Website von Santhera richtet sich an Ärztinnen und Ärzte und ist eine Anlaufstelle für Betroffene: AGAMREE® (vamorolone) | Cookie Richtlinien
Update HOPE Studie
Hier finden Sie ein Update zur HOPE Studie: 2025-06-20_Capricor_Therapeutics_Announces_Positive_4_Year_317
Roche – Neuigkeiten Entwicklungsprogramm ELEVIDYS™
Hier finden Sie den Community Letter von Roche mit Neuigkeiten im Bereich des klinischen Entwicklungsprogramms für Delandistrogen Moxeparvovec bei Duchenne- Muskeldystrophie: DMD Community Letter 06_25
Roche – Rückschlag im Bereich des klinischen Entwicklungsprogramms
Roche hat die traurige Mitteilung bekannt gegeben, dass Sarepta und Roche kürzlich über den Todesfall eines 16-jährigen nicht-gehfähigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) informiert wurden, der in den USA mit Delandistrogen moxeparvovec behandelt wurde und anschließend in die von Sarepta gesponserte Beobachtungsstudie ENDURE (NCT06270719) aufgenommen worden ist. Hier finden Sie die vollständige Mitteilung: DMD Community Letter […]
PTC – Information über den aktuellen Stand der Zulassung zu Translarna™ (Ataluren) in Europa
PTC Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die Zulassung von Translarna™ (Ataluren) zur Behandlung der Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie in Europa nicht verlängert wird. Die Pressemitteilung finden Sie hier: 2025 PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ (ataluren) in Europe 28032025
Capricor: Update zur Wirksamkeit von Deramiocel
Capricor Therapeutics veröffentlicht positive Ergebnisse, die die langfristige Wirksamkeit von Deramiocel bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bestätigen. Hier der Link zur Pressemitteilung: 2025-03-17_Capricor_Therapeutics_Announces_Positive_Data_308
Roche: Ergebnisse der globalen klinischen Phase-III-Studie EMBARK
Hier finden Sie wichtige Neuigkeiten zur Embark-Studie: DMD Community Letter 01_25
Webinar zum Thema Gentherapien 02.12.2024
Herzlichen Dank an Frau Prof. Dr. Schara für die Erläuterungen der Gentherapien und an Frau Dr. Köhler für Ihre Unterstützung! Das Protokoll finden Sie hier: Protokoll Gentherapie bei DMD
Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics beginnt mit der Einreichung des Antrags auf eine Biologika-Lizenz (BLA) für Deramiocel zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA. Die Pressemittelung vom 09.10.2024 finden Sie hier: 2024-10-09_Capricor_Therapeutics_Announces_Initiation_of_293
Webinar „Frauen mit Dystrophinopathie – Symptome und Behandlung“
Herzlichen Dank an Frau Prof. Dr. Walter für die Erläuterung zu diesem Thema. Hier finden Sie das Protokoll: Protokoll Carrier
Webinar „Givinostat“
Am 16.09.2024 fand ein Webinar zum Thema „Givinostat“ statt. Das Protokoll finden Sie hier: Protokoll Givinostat
PTC: Update zu Translarna
Update für die DMD Community 28062024
Pfizer stoppt die Gentherapie-Studie
Pfizer stoppt die Studie CIFFREO, da es leider keine signifikanten Erfolge zu verzeichnen gab. Hier die Pressemitteilung von Pfizer vom 12.06.2024: Pfizer Provides Update on Phase 3 Study of Investigational Gene Therapy for Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy
Roche: Update zur EMBARK-Studie
Hier die Pressemitteilung von Roche vom 24.06.2024: DMD Community Letter 06_24