Forschung und Therapien
Santhera: Neues zu AGAMREE
Aktuelle Pressemitteilungen von Santhera zu Vamorolone (AGAMREE): 2024-03-14-cprxlaunchusa-e-final 2024-02-14-publneurology-e-final
Unsere Positionierung zum Neugeborenenscreening
Unsere Stellungnahme zu der Untersuchung von Neugeborenen auf die Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie finden Sie hier: Newborn Screening_EN
Update zu Ataluren
Aktuelle Informationen von PTC zu der Entscheidung zu Ataluren durch die EMA finden Sie hier: Duchenne Community_Update zu Ataluren 25.01.2024
Santhera lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in Deutschland als erstem Markt für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera gibt die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren, unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Deutschland bekannt. Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung: 2024-01-15-agamreelaunch-d-final
Santhera: Zulassung von Vamorolon durch die EMA
Vamorolon ist jetzt von der EMA für die Behandlung von Duchenne Muskeldystrophie bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen. Der Markenname ist Agamree. Anbei die Pressemeldung: 2023-12-18-ec-approval-d-finalx
Santhera: Stellungnahme zugunsten der Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon)
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zugunsten der Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von DMD-Patienten ab 4 Jahren abgegeben hat. Hier finden Sie die Pressemitteilung: 2023 10 13_CHMP opinion_de_FINAL
Update zur FDA-Entscheidung zur beschleunigten Zulassung von SRP-9001
Hier finden Sie die aktuellen Informationen zur FDA-Entscheidung bzw. ein Infobrief der Roche Pharma AG inkl. FAQ: DMD Community Letter Juni 2023 DMD FDA Q&A Juni 2023
Sarepta: Beschleunigte Zulassung von SRP-9001
Das Advisory Committee hat einer beschleunigten Zulassung von SRP-9001 durch die FDA zugestimmt. Hier finden Sie die offizielle Pressemitteilung dazu von Sarepta: Sarepta Therapeutics Announces Positive Vote from U.S. FDA Advisory Committee Meeting for SRP-9001 Gene Therapy to Treat Duchenne Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics Announces Update on Regulatory Review of SRP-9001
Wie man Muskeln repariert
Muskeldystrophie ist eine unheilbare Krankheit, bei der die Muskeln nach und nach schwächer werden. Mit Hilfe von Eingriffen in die DNA versucht die Berliner Neurologin Simone Spuler, ein Heilverfahren zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie in diesem Artikel (erschienen am 28.10.2022/ Süddeutsche Zeitung Magazin): Wie man Muskeln repariert
Update zum Delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) Entwicklungsprogramm
Hier ein Update zur aktuellen Entwicklung im klinischen Entwicklungsprogramm von Delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001), das eine Partnerschaft zwischen Roche und Sarepta Therapeutics ist: DMD_Roche_Community Letter_02.12.22
EMA bestätigt Marktzulassung für Vamorolone
Europäische Arzneimittel-Agentur bestätigt die Marktzulassung von Santhera Anwendung für Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie. Hier die Pressemeldung von Santhera: 2022-10-31-maavalidated-e-final
Santhera und ReveraGen
Mehr Infos zu der US-Pilotstudie zur Beurteilung von Vamorolon bei Becker-Muskeldystrophie findet ihr hier: 2022-08-22-vamobeckermd-e-final
Galileo 2014
Hier finden Sie Einzelheiten zu der Studie Galileo 2014. Bei Rückfragen können Sie sich gern an uns wenden: info@duchenne-deutschland.de galileo2014 Vry whole-body vibration training dmd sma
Santhera: Updates zur laufenden NDA-Einreichung für Vamorolone 29.06.2022
2022-06-29-nda-update-e-final
Santhera und ReveraGen beginnen mit der Einreichung von NDA bei der FDA für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera Pharmaceuticals und ReveraGen BioPharma geben den Beginn eines rollierenden Zulassungsantrags (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Vamorolon zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Vamorolone für DMD hat von der FDA den Fast-Track-Status erhalten. Weitere Informationen finden Sie hier: 2022-03-29-Santhera NDA Submission
Santhera und ReveraGen präsentieren Phase 2a/2b-Wirksamkeit und neue Sicherheitsdaten mit Vamorolone
Santhera Pharmaceuticals und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt, dass sie auf der kommenden virtuellen Jahreskonferenz der World Muscle Society (WMS) 2021 und der Jahrestagung der American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2021 die positiven Topline-Ergebnisse der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie und neue Sicherheitsanalysen der Langzeitbehandlung mit Vamorolon vorstellen werden. Kürzlich gaben Santhera und ReveraGen statistisch […]
Santhera & ReveraGen geben neue Behandlungsdaten mit Vamorolone bekannt
Santhera und ReveraGen geben neue 2,5-Jahres-Behandlungsdaten mit Vamorolone bekannt. Diese Phase-2a-Langzeitbehandlungsdaten zeigen eine Aufrechterhaltung des Behandlungseffekts, was einer Verzögerung von etwa zwei Jahren bei der Abnahme der Zeit bis zum Stehen (TTSTAND) und bestätigen die Vorteile von Vamorolon hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit über den 2,5-Jahres Nachbeobachtungszeit. Die Langzeitbehandlung mit Vamorolon führte zu signifikant weniger Kortikosteroid-assoziierten […]
News zu Vamorolone
Santhera gibt den Abschluss der ersten 6-Monats-Phase der VISIONDMD-Studie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt. Vorbehaltlich eines positiven 6-Monats-Topline-Ergebnisses dieser ersten Studienphase könnte dies einen Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen FDA in Q1-2022 ermöglichen, mit dem Potenzial, eine Alternative zur derzeitigen Standardtherapie bei DMD bieten. Die 48-wöchige Phase-2b-Studie VISION-DMD ist als Zulassungsstudie konzipiert, um die Wirksamkeit und […]
FDA-Zulassung Casimersen
Sarepta Therapeutics kündigt die FDA-Zulassung von AMONDYS 45™ (Casimersen) Injektion für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, die auf das Skippen von Exon 45 ansprechen, an. Sarepta Therapeutics gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung für AMONDYS 45 (Casimersen) erteilt hat. AMONDYS 45 ist ein Antisense-Oligonukleotid aus […]
Informationen zur Genschere – CRISPR
Die schriftliche Einschätzung unseres wissenschaftlichen Beirates – federführend Professor Lochmüller und Dr. Roos lautet: „Wir sind der Meinung, dass es sich bei CRISPR/Cas um ein sehr wertvolles neues Werkzeug der Molekularbiologie handelt, das viele Möglichkeiten mit sich bringt und an Tiermodellen auch schon erfolgreich die Manipulation des Erbguts demonstriert hat. Aus diesen Resultaten ergibt sich […]
Teil 1 der Studie 102 zur Untersuchung von SRP-9001 zur Gentherapie
Sarepta gibt Topline-Ergebnisse für Teil 1 der Studie 102 zur Untersuchung von SRP-9001 zur Gentherapie zur Behandlung von DMD bekannt. 12 Wochen nach der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert erreichte die Studie ihren primären biologischen Endpunkt der Mikro-Dystrophin-Protein-Expression (P<0,0001). Teilnehmer, die SRP-9001 erhielten (n=20), hatten eine mittlere Mikro-Dystrophin-Expression von 28,1%, gemessen im Western Blot. Die […]
Veröffentlichung der Ergebnisse zur Gerinnungsdiagnostik
Nachfolgend eine Kopie des Artikels zur umfangreichen Gerinnungsdiagnostik bei Duchenne Muskeldystrophie. Dieser Artikel wurde im Dezember bei dem Journal Neuromuscular Disorders akzeptiert und nun kürzlich veröffentlicht. Gerinnungsdiagnostik Kurze Zusammenfassung des Artikels: Bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurde wiederholt über eine Blutungsneigung während der Skoliose-Operation berichtet, diagnostische Studien zeigen eine verlängerte Blutungszeit. Der pathophysiologische Hintergrund ist noch nicht […]
Empfehlungen der World Muscle Society
Wichtige Infos für die Covid-19-Impfung: Empfehlungen der WMS zum Corona Impfstoff
COVID-19-Impfstoff und Gentherapie
Hier sind aktuelle Antworten auf einige häufig gestellten Fragen aus der Community von Sarepta (basierend auf Informationen vom 18.12.2020): Wird die COVID-Impfung für die Teilnahme an einer klinischen Studie von Sarepta erforderlich sein? Wir haben derzeit keine Pläne, eine COVID-Impfung für die Teilnahme an einer klinischen Studie von Sarepta zu verlangen. Wird die COVID-Impfung ein […]