Sarepta Therapeutics kündigt die FDA-Zulassung von AMONDYS 45™ (Casimersen) Injektion für die
Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten, die auf das Skippen von Exon 45 ansprechen, an.
Sarepta Therapeutics gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Zulassung für AMONDYS 45 (Casimersen) erteilt hat. AMONDYS 45 ist ein
Antisense-Oligonukleotid aus Sareptas Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO)-Plattform, indiziert für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bei Patienten mit einer bestätigten Mutation, die für das Skippen von Exon 45 geeignet ist. Diese Indikation basiert auf einer statistisch signifikanten Zunahme der
Dystrophin-Produktion in der Skelettmuskulatur, die bei Patienten beobachtet wurde, die mit AMONDYS 45 behandelt wurden, und die mit großer Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen für die
Patienten, die für Exon 45 empfänglich sind. In Übereinstimmung mit dem beschleunigten Zulassungspfad kann die weitere Zulassung von AMONDYS 45 abhängig sein
von der Bestätigung eines klinischen Nutzens in Bestätigungsstudien abhängen.
Die ESSENCE-Studie – eine placebokontrollierte Bestätigungsstudie zur Unterstützung der AMONDYS 45-Zulassung – läuft derzeit und wird voraussichtlich 2024 abgeschlossen sein.
Obwohl in den klinischen Studien mit AMONDYS 45 keine Nierentoxizität beobachtet wurde, wurde nach der Verabreichung einiger Antisubstanzen eine Nierentoxizität, einschließlich einer potenziell tödlichen Glomerulonephritis, beobachtet.
Glomerulonephritis, wurde nach Verabreichung einiger Antisense-Oligonukleotide beobachtet. Die Nierenfunktion sollte bei Patienten, die AMONDYS 45 einnehmen, überwacht werden. In der
klinischen Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mindestens 20 % der mit AMONDYS 45 behandelten Patienten und mindestens 5 % häufiger als bei
bei Placebo waren (AMONDYS 45, Placebo): Infektionen der oberen Atemwege (65%, 55%), Husten (33%, 26%), Fieber (33%, 23%), Kopfschmerzen (32%,
19%), Gelenkschmerzen (21%, 10%) und Schmerzen in Mund und Rachen (21%, 7%).
„Dies ist ein wichtiger Tag für Sarepta und, was noch viel wichtiger ist, für die Patienten, denen wir dienen. Nach Jahren des wissenschaftlichen Engagements, der Investitionen und
und Entwicklung bietet die Zulassung von AMONDYS 45, Sareptas dritter zugelassener RNA-Therapie, eine Behandlung für die 8% der DMD-Patienten, bei denen eine
die eine bestätigte amenable Exon-45-Mutation aufweisen“, sagte Doug Ingram, Präsident und Chief Executive Officer von Sarepta. „Zusammen mit unseren anderen zugelassenen RNA
Therapien können wir jetzt Behandlungsmöglichkeiten für fast 30% der Duchenne-Patienten in den USA anbieten. Und unsere Verpflichtung, die Therapien für den größten
Prozentsatz der DMD-Gemeinschaft so schnell wie möglich zu bringen, geht weiter.“
„Jahrzehnte der Forschung und des Engagements haben unseren Fortschritt in Richtung neuer Therapien für Duchenne vorangetrieben und beschleunigen ihn jetzt“, sagte Marissa Penrod, Gründerin von Team Joseph und Elternteil eines 18jährigen mit Duchenne. „Der außergewöhnliche Fleiß und die Beharrlichkeit der Duchenne-Gemeinschaft – Patienten und Familien, Kliniker und Forscher – haben uns zur heutigen Zulassung geführt, wo wir jetzt Exon-Skipping-Therapien für fast ein Drittel der Duchenne-Patienten haben.
Menschen mit Duchenne haben.“
Hier der Original-Bericht: