Santhera gibt den Abschluss der ersten 6-Monats-Phase der VISIONDMD-Studie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt.
Vorbehaltlich eines positiven 6-Monats-Topline-Ergebnisses dieser ersten Studienphase könnte dies einen Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen FDA in Q1-2022 ermöglichen, mit dem Potenzial, eine
Alternative zur derzeitigen Standardtherapie bei DMD bieten.
Die 48-wöchige Phase-2b-Studie VISION-DMD ist als Zulassungsstudie konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Vamorolone in einer Dosierung von 2,0 mg/kg/Tag und 6,0 mg/kg/Tag gegenüber Prednison
0,75 mg/kg/Tag und Placebo bei ambulanten Jungen im Alter von 4 bis <7 Jahren mit DMD zu prüfen. Wirksamkeitsendpunkte
Motorik und Kraft mit dem Time to Stand Test (TTSTAND) als primärem Studienendpunkt.
Zusätzliche Analysen vergleichen Sicherheit und Verträglichkeit zwischen den Vamorolone-Dosisgruppen, Placebo und Prednison. In der nun abgeschlossenen 24-wöchigen, placebo- und aktiv-kontrollierten Behandlungszeitraum wurden die Patienten randomisiert und erhielten Vamorolone 2,0 mg/kg/Tag, Vamorolone 6,0 mg/kg/Tag, Prednison 0,75 mg/kg/Tag oder ein entsprechendes Placebo. Für den zweiten Behandlungszeitraum von weiteren 24 Wochen fortgesetzter Studiendurchführung werden Patienten, die zuvor Prednison oder Placebo erhalten haben, randomisiert und werden auf eine von zwei Vamorolone-Dosierungen (2,0 oder 6,0 mg/kg/Tag) umgestellt.
Dieser Behandlungszeitraum, in dem alle Patienten Vamorolone erhalten, dient der Bewertung der Persistenz der Wirkung auf
über einen längeren Zeitraum. Neben der Wirksamkeit zielt die Studie auf die Bestätigung des differenzierten Sicherheits- und günstigen Verträglichkeitsprofil von Vamorolone mit dem Potenzial, eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung zu bieten.
Hier der Original-Bericht:
Santhera_2021-03-03-vamorolone