Santhera und ReveraGen geben neue 2,5-Jahres-Behandlungsdaten mit Vamorolone bekannt.
Diese Phase-2a-Langzeitbehandlungsdaten zeigen eine
Aufrechterhaltung des Behandlungseffekts, was einer Verzögerung von etwa zwei Jahren bei der Abnahme der Zeit bis zum Stehen
(TTSTAND) und bestätigen die Vorteile von Vamorolon hinsichtlich Sicherheit und Verträglichkeit über den 2,5-Jahres
Nachbeobachtungszeit. Die Langzeitbehandlung mit Vamorolon führte zu signifikant weniger Kortikosteroid-assoziierten unerwünschten Ereignissen als in anderen klinischen Studien mit anderen Steroiden berichtet.
Eine Reihe von Studien untersuchten die Sicherheit, Verträglichkeit und den langfristigen Behandlungsnutzen mit
Vamorolon und liefern Open-Label-Daten bei insgesamt 46 Patienten mit DMD im Alter von 4 bis zu 10 Jahren, von denen 41 (89 %) eine Behandlungsdauer von 2,5 Jahren abschlossen. 48 Teilnehmer schlossen zunächst eine zweiwöchige Studie mit mehrfach aufsteigender Dosis VBP15-002 [1] ab, von denen 46 an der 6-Monats-Erweiterungsstudie VBP15-003 [2] teil, die einen Dosisbereich von Vamorolon von 0,25 bis 6,0 mg/kg/Tag abdeckte. Alle 46 Patienten, die die letztgenannte Studie abschlossen, nahmen an der 24-monatigen Langzeit
Verlängerungsstudie VBP15-LTE [3] teil, in der alle Patienten schließlich Vamorolon-Dosen von 2,0 bis 6,0 mg/kg/Tag erhielten. Die Gesamtexposition gegenüber der Vamorolon-Behandlung in diesen Studien betrug 113 Patientenjahre. Die
Die am häufigsten verabreichte Dosis von Vamorolon betrug 6,0 mg/kg/Tag. Die Studien, durchgeführt von der Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) durchgeführt wurden, untersuchten die medikamentösen Effekte von Vamorolon auf zeitlich festgelegte motorische Funktionsergebnisse und Kortikosteroid-assoziierte Sicherheitsbedenken.
Die Aufrechterhaltung des Behandlungseffekts weist auf das krankheitsmodifizierende Potenzial einer Langzeitbehandlung mit
Vamorolon hin.
Zuvor berichtete Ergebnisse [2] zeigten, dass Patienten, die mit den beiden höchsten Dosisstufen von
Vamorolon (2,0 mg/kg/Tag oder 6,0 mg/kg/Tag) behandelt wurden, im Durchschnitt ihre Zeit bis zum Stehen (TTSTAND)
Geschwindigkeit nach 6 Monaten Behandlung um etwa 0,05 Steigungen/Sekunde gegenüber dem Ausgangswert, während
Patienten, die mit niedrigeren Vamorolon-Dosen behandelt wurden, oder steroid-naive Kontrollen aus der CINRG-DMD Natural History Study (DNHS) keine Veränderung zeigten. In der Praxis entspricht diese Veränderung von 0,05 Steigungen/Sekunde in einer Geschwindigkeit z.B. einer Verbesserung von 5 auf 4 Sekunden oder von 8 auf 5,7 Sekunden in der Anstiegszeit von der Rückenlage zum
Stehen. Der Behandlungseffekt der beiden höchsten Dosisstufen von Vamorolon blieb bei 0,05 Anstiege/Sekunde nach 2,5 Jahren im Vergleich zu altersgleichen, steroid-naiven Patienten aus der CINRG-DNHS.
Diese Ergebnisse entsprechen einer Verzögerung der Abnahme der TTSTAND-Geschwindigkeit um etwa zwei Jahre, was mit dem Behandlungseffekt von Glucorolon übereinstimmt.
Dies stimmt mit dem Behandlungseffekt von Glukokortikoiden überein, der in anderen Studien beobachtet wurde [4, 5], und deutet auf ein krankheitsmodifizierendes
auf ein krankheitsmodifizierendes Potenzial der Vamorolon-Behandlung bei DMD hin. Eine ähnliche Veränderung der Trajektorie wurde auch beobachtet für die Zeit zum Laufen/Gehen über 10 Meter (TTRW) im Vergleich zu steroid-naiven Patienten aus CINRG-DNHS.
Die Bewertung des 6-Minuten-Gehtests (6-MWT) wurde nicht bei einer ausreichenden Anzahl von Teilnehmern
in CINRG-DNHS durchgeführt, um einen Vergleich zu ermöglichen, jedoch blieben die Patienten, die eine Langzeitbehandlung mit Patienten, die eine Langzeitbehandlung mit Vamorolon erhielten, blieben nach 2,5 Jahren über ihrem durchschnittlichen Ausgangswert für den 6-MWT, was die die Langzeitwirksamkeit von Vamorolon unterstützt.
Hier der Original-Bericht: