Forschung und Therapien
Informationen zu ULYSSES
Aktuelle Informationen zur ULYSSES Studie für nicht-gehfähige Patienten von ITF finden Sie hier: Informationen zur ULYSSES Studie
Keine Zulassung der EMA von Elevidys™ (Delandistrogene Moxeparvovec) für die Behandlung von gehfähigen Patienten mit DMD
Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat in seiner Sitzung vom 21.-24. Juli 2025 gegen eine Zulassung von Delandistrogen moxeparvovec in der Europäischen Union (EU) für gehfähige Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 3-7 Jahren gestimmt. Hier die Pressemitteilung von Roche: Roche DMD Community Letter 07_25
Studie über Vamorolone bei Becker Muskeldystrophie
Hier finden Sie den Link zur Studie: Study Details | A Study to Assess Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy (BMD) | ClinicalTrials.gov
Neue Website zu Agamree
Die neue Website von Santhera richtet sich an Ärztinnen und Ärzte und ist eine Anlaufstelle für Betroffene: AGAMREE® (vamorolone) | Cookie Richtlinien
Update HOPE Studie
Hier finden Sie ein Update zur HOPE Studie: 2025-06-20_Capricor_Therapeutics_Announces_Positive_4_Year_317
Roche – Neuigkeiten Entwicklungsprogramm ELEVIDYS™
Hier finden Sie den Community Letter von Roche mit Neuigkeiten im Bereich des klinischen Entwicklungsprogramms für Delandistrogen Moxeparvovec bei Duchenne- Muskeldystrophie: DMD Community Letter 06_25
Roche – Rückschlag im Bereich des klinischen Entwicklungsprogramms
Roche hat die traurige Mitteilung bekannt gegeben, dass Sarepta und Roche kürzlich über den Todesfall eines 16-jährigen nicht-gehfähigen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) informiert wurden, der in den USA mit Delandistrogen moxeparvovec behandelt wurde und anschließend in die von Sarepta gesponserte Beobachtungsstudie ENDURE (NCT06270719) aufgenommen worden ist. Hier finden Sie die vollständige Mitteilung: DMD Community Letter […]
PTC – Information über den aktuellen Stand der Zulassung zu Translarna™ (Ataluren) in Europa
PTC Therapeutics hat bekannt gegeben, dass die Zulassung von Translarna™ (Ataluren) zur Behandlung der Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie in Europa nicht verlängert wird. Die Pressemitteilung finden Sie hier: 2025 PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ (ataluren) in Europe 28032025
Capricor: Update zur Wirksamkeit von Deramiocel
Capricor Therapeutics veröffentlicht positive Ergebnisse, die die langfristige Wirksamkeit von Deramiocel bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bestätigen. Hier der Link zur Pressemitteilung: 2025-03-17_Capricor_Therapeutics_Announces_Positive_Data_308
Roche: Ergebnisse der globalen klinischen Phase-III-Studie EMBARK
Hier finden Sie wichtige Neuigkeiten zur Embark-Studie: DMD Community Letter 01_25
Webinar zum Thema Gentherapien 02.12.2024
Herzlichen Dank an Frau Prof. Dr. Schara für die Erläuterungen der Gentherapien und an Frau Dr. Köhler für Ihre Unterstützung! Das Protokoll finden Sie hier: Protokoll Gentherapie bei DMD
Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics beginnt mit der Einreichung des Antrags auf eine Biologika-Lizenz (BLA) für Deramiocel zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA. Die Pressemittelung vom 09.10.2024 finden Sie hier: 2024-10-09_Capricor_Therapeutics_Announces_Initiation_of_293
Webinar „Frauen mit Dystrophinopathie – Symptome und Behandlung“
Herzlichen Dank an Frau Prof. Dr. Walter für die Erläuterung zu diesem Thema. Hier finden Sie das Protokoll: Protokoll Carrier
Webinar „Givinostat“
Am 16.09.2024 fand ein Webinar zum Thema „Givinostat“ statt. Das Protokoll finden Sie hier: Protokoll Givinostat
PTC: Update zu Translarna
Update für die DMD Community 28062024
Pfizer stoppt die Gentherapie-Studie
Pfizer stoppt die Studie CIFFREO, da es leider keine signifikanten Erfolge zu verzeichnen gab. Hier die Pressemitteilung von Pfizer vom 12.06.2024: Pfizer Provides Update on Phase 3 Study of Investigational Gene Therapy for Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy
Roche: Update zur EMBARK-Studie
Hier die Pressemitteilung von Roche vom 24.06.2024: DMD Community Letter 06_24
Translarna bleibt auf dem Markt
Die Translarna-Zulassung in Europa bleibt bestehen. Die Pressemitteilung von PTC finden Sie hier: Update für die DMD Community 21052024_PTC
Pfizer: Rückschlag in Gentherapie-Studie
In einer klinischen Studie mit einer Gentherapie zur Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (DMD) ist ein kleiner Junge verstorben. Hier die Pressemitteilung von Pfizer vom 07.05.2024: 2024 dmd-pag-letter_final Pfizer 07052024
Fortschritte bei der Gentherapie mit Delandistrogen Moxeparvovec (Elevidys TM )
Hier finden Sie das aktuelle Community Schreiben von Roche Pharma AG: DMD Community Letter 04_24
Santhera: Neues zu AGAMREE
Aktuelle Pressemitteilungen von Santhera zu Vamorolone (AGAMREE): 2024-03-14-cprxlaunchusa-e-final 2024-02-14-publneurology-e-final
Unsere Positionierung zum Neugeborenenscreening
Unsere Stellungnahme zu der Untersuchung von Neugeborenen auf die Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie finden Sie hier: Newborn Screening_EN
Update zu Ataluren
Aktuelle Informationen von PTC zu der Entscheidung zu Ataluren durch die EMA finden Sie hier: Duchenne Community_Update zu Ataluren 25.01.2024
Santhera lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in Deutschland als erstem Markt für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera gibt die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren, unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in Deutschland bekannt. Weitere Informationen finden Sie in der Pressemitteilung: 2024-01-15-agamreelaunch-d-final